Ana Sofia Moreira awarded the 2023 Best Thesis Award
Cell and gene therapies are emerging as revolutionary fields to uncover solutions for complex medical needs. With the continuous development of new Advanced Therapy Medicinal Products, these approaches are becoming viable strategies in personalized medicine, particularly for treating patients with cancer, and inherited or immune diseases. Ana Sofia Moreira was granted her PhD by ITQB NOVA and conducted her project at iBet, focusing on the development of innovative biological tools used to deliver gene therapies, known as viral vectors. Her research has opened new pathways to the advancement of gene therapies and contributes to improving patient access to cutting-edge solutions.
Viruses are naturally capable of invading the host cells and releasing their genetic material, often disrupting normal cell function and causing disease. Scientists have learned to harness this ability for therapeutic purposes, by modifying viruses to safely carry and deliver beneficial genes, thus correcting genetic errors and treating serious illnesses. Although Ana Sofia acknowledges that it is understandable for people to feel uneasy about using viruses in medicine, she explains that these are highly safe approaches. “We usually think of viruses as something that makes us sick. However, the viruses used in these therapies are carefully modified so they cannot cause illness”, she explains. “Instead, they serve as delivery systems to transport beneficial treatments, such as corrective genes or cancer-fighting agents, directly to our cells”, she adds. Like all medical innovations, all Advanced Therapy Medicinal Products are rigorously tested through multiple stages of clinical trials to ensure their safety and effectiveness.
Ana Sofia has worked with a particular type of viral vectors known as Lentiviral Vectors. “These vectors are amongst the most used in clinical trials, however, only a few make it to medical use, mainly due to production issues and costs”, she notes. In her project, she developed new methods to accelerate the production of clinical-grade Lentiviral Vectors, introducing improved purification processes that delivered higher yields in less time which is a key step toward enabling large-scale manufacturing.
Lentiviral Vector-based therapies have the potential to treat various cancer and genetic disorders and with an estimated 12-15 million patients who could benefit worldwide each year. This work could greatly impact the biopharmaceutical industry by helping meet production targets for clinical trials through a faster, more reliable, and cost-effective purification process, ultimately improving patient access to innovative therapies.
Ana Sofia started her academic journey with a Bachelor’s degree in Biochemistry and a Master’s degree in Biopharmaceutical Biotechnology at the University of Coimbra. She became more independent and curious in an early stage of her career. She was curious and eager to deepen her expertise in pharmaceutical sciences and discovered a passion for industrial processes in drug development and clinical research. Her master’s thesis at the Downstream Processing (DSP) Group within the Animal Cell Technology Unit at iBET (supervised by Dr. Cristina Peixoto) sparked her interest in bioengineering and life sciences technologies, an interest that shaped her future research path. Currently, Ana Sofia works as Project Manager at Recipharm (GenIbet site in Oeiras) where she oversees the production of biological products for clinical trials continuing her commitment to advancing healthcare solutions through science and innovation.
Every year, at ITQB NOVA Day, the Jacqueline Dias de Sousa Foundation Best Thesis Award recognizes the most notable doctoral thesis amongst the ITQB NOVA PhD projects.
Ana Sofia Moreira vence Prémio de Melhor Tese 2023
A estudante de doutoramento foi distinguida com o Prémio de Melhor Tese da Fundação Jacqueline Dias de Sousa, no Dia do ITQB NOVA (4 JUL), pelo seu trabalho sobre vetores virais para terapias genéticas
As terapias celulares e genéticas estão a emergir como áreas revolucionárias para encontrar soluções para problemas médicos complexos. Com o desenvolvimento contínuo de novos Medicamentos de Terapias Avançadas, estas abordagens estão a tornar-se estratégias viáveis para a medicina personalizada, particularmente para o tratamento de doentes com cancro, ou doenças hereditárias e do sistema imunitário. Ana Sofia Moreira obteve o seu doutoramento pelo ITQB NOVA e desenvolveu o seu projeto no iBET, focado no desenvolvimento de ferramentas biológicas inovadoras utilizadas para administrar terapias genéticas, conhecidas como vetores virais. A sua investigação abriu novos caminhos para o avanço das terapias genéticas e contribui para melhorar o acesso dos doentes a soluções inovadoras.
Os vírus têm naturalmente a capacidade de invadir células hospedeiras e libertar o seu material genético, muitas vezes perturbando o normal funcionamento das células, podendo causar doenças. Os cientistas aprenderam a tirar proveito desta capacidade para fins terapêuticos, modificando os vírus de forma a transportarem e entregarem genes benéficos, corrigindo erros genéticos e tratando doenças graves. Ana Sofia reconhece que é compreensível que as pessoas se sintam desconfortáveis com o uso de vírus em medicina, mas explica que estas abordagens são altamente seguras. “Tendemos a pensar nos vírus como algo que nos faz adoecer. No entanto, os vírus utilizados nestas terapias são cuidadosamente modificados para que não causem doenças”, explica. “Em vez disso, funcionam como sistemas de transporte para levar tratamentos benéficos, como genes corretivos ou agentes contra o cancro, diretamente às nossas células”, acrescenta. Tal como todas as inovações médicas, todos os Medicamentos de Terapias Avançadas são rigorosamente testados em múltiplas fases de ensaios clínicos para garantir a sua segurança e eficácia.
Ana Sofia trabalhou com um tipo específico de vetores virais, conhecidos como Vetores Lentivirais. “Estes vetores estão entre os mais utilizados em ensaios clínicos. No entanto, poucos chegam ao uso clínico, sobretudo devido a questões de produção e custos”, refere. No seu projeto, desenvolveu novos métodos para acelerar a produção destes vetores, introduzindo processos de purificação melhorados que permitem obter maiores quantidades em menos tempo - um passo essencial para viabilizar a produção em larga escala.
As terapias baseadas em Vetores Lentivirais têm potencial para tratar diversos tipos de cancro e doenças genéticas, com uma estimativa de 12 a 15 milhões de doentes que poderiam beneficiar por ano em todo o mundo. Este trabalho poderá ter um grande impacto na indústria biofarmacêutica, ao ajudar a cumprir as metas de produção para ensaios clínicos através de um processo de purificação mais rápido, fiável e economicamente eficiente, melhorando, em última instância, o acesso dos doentes a terapias inovadoras.
Ana Sofia iniciou o seu percurso académico com uma licenciatura em Bioquímica e um mestrado em Biotecnologia Farmacêutica na Universidade de Coimbra. Tornou-se independente e curiosa desde cedo na sua carreira, mostrando interesse em aprofundar conhecimentos em ciências farmacêuticas e descobrindo uma paixão pelos processos industriais no desenvolvimento de fármacos e investigação clínica. A sua dissertação de mestrado no grupo de Downstream Processing (DSP) da Unidade de Tecnologia de Células Animais no iBET (supervisionada pela Dra. Cristina Peixoto) despertou o seu interesse em bioengenharia e tecnologias das ciências da vida - um interesse que moldou o seu percurso de investigação.Atualmente, Ana Sofia trabalha como Gestora de Projeto na Recipharm (GenIbet, em Oeiras), onde supervisiona a produção de produtos biológicos para ensaios clínicos, continuando o seu compromisso de promover soluções de saúde através da ciência e inovação.
Todos os anos, no ITQB NOVA Day, o Prémio de Melhor Tese da Fundação Jacqueline Dias de Sousa reconhece a tese de doutoramento mais notável entre os projetos de doutoramento do ITQB NOVA.
